Первый российский препарат получил статус орфанного в США.

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоила орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому компанией "Фьюжн Фарма". Это первый, полностью разработанный в России препарат, получивший подобный статус в США, говорится в материале, поступившем в редакцию Remedium.
Компания "Фьюжн Фарма" работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы с мутацией T315I. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114, селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).
В настоящее время компания "Фьюжн Фарма" проводит 1-ю фазу клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге.
"Признание орфанного статуса регулятором – это один из ключевых моментов для клинического этапа разработки PF-114, в дальнейшем мы планируем проведение II фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в Европе, США и России. Уникальность проекта в том, что, PF-114 – первый таргетный препарат, разработанный целиком в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами. Мы очень надеемся на то, что и серию клинических исследований нам удастся провести на самом высоком международном уровне", - рассказал Гермес Чилов, генеральный директор компании "Фьюжн Фарма" и один из разработчиков PF-114.